Žurnāla rubrika: Svarīgi

Kad ārsti bija zaudējuši jebkādu cerību palīdzēt amerikāņu meitenītei Emīlijai Vaithedai (7), viņi nolēma riskēt un izmēģināt jaunu leikēmijas ārstēšanas veidu – lai apkarotu vēža šūnas, par Trojas zirgu kļuva imūndeficīta vīruss HIV

Emīlija Vaitheda pēdējā laikā nevar nosēdēt mierā. Viņa pa istabām taisa salto un imitē regbiju, tā ka viņas vecāki pat satrūkstas. Ir grūti noticēt, ka pavasarī tobrīd sešus gadus vecā meitenīte bija tuvu nāvei. Viņai divreiz bija veikta ķīmijterapija, taču pēc abām reizēm atkal atgriezās leikēmija, un viņas ārsti sāka uzskatīt, ka cīņa ar slimību ir zaudēta.

Tomēr vecāki nebija gatavi padoties un pieņēma drosmīgu lēmumu izmēģināt eksperimentālu terapiju Filadelfijas bērnu slimnīcā. Līdz tam šāda ārstēšanas metode nekad nebija veikta bērnam un nekad pacientam ar tādu leikēmijas formu kā Emīlijai. Eksperimentā, kas sākās aprīlī, tika izmantota AIDS izraisošā imūndeficīta vīrusa pārveidotā forma – šajā gadījumā vīrusa uzdevums bija pārprogrammēt Emīlijas imūnsistēmu, lai tā sāktu nogalināt asins vēža šūnas.

Eksperiments viņu gandrīz nogalināja. Taču iznākums ir labs: leikēmija ir pazudusi, un pēc septiņiem mēnešiem meitene aizvien ir slimības remisijā. Viņa ir pirmais bērns un arī pirmais cilvēks, kuram jaunais ārstēšanas paņēmiens palīdzējis sasniegt ilgoto mērķi – pacientam ir radīta imūnsistēma, kas pati spēj cīnīties ar vēzi.

Emīlija ar akūtu limfoblastu leikēmiju saslima 2010.gadā, kad viņai bija pieci gadi. Viņa bija Kerijas un Toma Vaithedu vienīgais bērns. Tagad meitene ir viena no 10 pacientiem ar smagu leikēmijas formu, kuriem izmēģināta eksperimentālā terapija. Tā izstrādāta Pensilvānijas Universitātē un jau izmantota vēl divās ASV slimnīcās, neskaitot Filadelfiju.

«Mūsu mērķis ir atrast atveseļošanās metodi, taču pagaidām mēs šos vārdus izrunājam uzmanīgi,» saka ārsts Karls Džūns, kas vada pētniecības komandu Pensilvānijas Universitātē. Viņš cer, ka jaunā terapija ar laiku aizstās kaulu smadzeņu pārstādīšanu – vēl grūtāku, riskantāku un dārgāku procedūru, kas pašlaik ir pēdējā cerība situācijās, kad vairs nepalīdz citas leikēmijas un ar to saistītu slimību ārstēšanas metodes.

Pašreizējā statistika ir šāda: jaunā metode izmantota arī trim pieaugušajiem, kuriem novērota slimības remisija jeb slimības pierimšana un simptomu mazināšanās. Četriem pieaugušajiem veselības stāvoklis ir uzlabojies, bet pārliecinoša remisija vēl nav notikusi. Viens bērns sāka atgūties, bet pēc kāda laika slimība atkal atgriezās. Vēl diviem pieaugušajiem terapija nepalīdzēja itin nemaz.

Lai gan šī statistika atklāj atšķirīgus rezultātus, izpētē iesaistītie vēža eksperti norāda: jaunā terapija ir apbrīnojami daudzsološa, jo pat pirmo izmēģinājumu agrīnajā posmā tā palīdzējusi šķietami bezcerīgos gadījumos. «Es to uzskatu par lielu atklājumu,» saka vēža eksperts Ivans Borello, asociētais medicīnas profesors Džona Hopkinsa Universitātes medicīnas skolā Baltimorā. Savukārt Minesotas Universitātes pediatrijas asins un kaulu smadzeņu transplantācijas nodaļas direktors Filadelfijas kolēģu sasniegumu sauc par fenomenālu, piebilstot: «Mēs visi esam pie tā strādājuši un cerējuši uz veiksmi, bet tik tālu vēl neviens nebija ticis.»

Interesi izrādījusi arī lielā farmācijas kompānija Novartis, kas Filadelfijas komandai atvēlējusi 20 miljonus dolāru jauna izpētes centra veidošanai, lai jauno terapijas metodi pēc iespējas ātrāk palaistu plašākā tirgū.

Novartis onkoloģijas nodaļas prezidents Ervē Openo līdz šim panāktos rezultātus sauc par fantastiskiem, jo uzskata, ka tiem ir liels potenciāls – ja vien sākotnējie sasniegumi tiks apstiprināti arī turpmākajā darbā, tas varot kļūt par revolūciju leikēmijas un ar to saistītu asins audzēju ārstēšanā. Turklāt pētnieki pieļauj, ka līdzīga pieeja, proti, pacienta imūnsistēmas pārprogrammēšana, iespējams, varētu būt noderīga arī krūts un prostatas audzēju ārstēšanā.

Kā tas darbojas?

Sākot jauno terapijas kursu, vispirms ārsti no pacienta iegūst miljoniem T šūnu (viens no balto asinsķermenīšu veidiem) un ievada tajās jaunus gēnus. Lai to izdarītu, tiek izmantots «atbruņots» imūndeficīta vīruss HIV, kas ļoti izmanīgi spēj ievadīt ģenētisko materiālu T šūnās. Pārveidotās T šūnas pakāpeniski tiek ievadītas atpakaļ pacienta vēnās, kur tās atsāk vairoties un iznīcināt vēzi: jaunie gēni mudina T šūnas sākt uzbrukt B šūnām, kas ir normāla imūnsistēmas sastāvdaļa, taču leikēmijas gadījumos kļūst ļaundabīgas.

Vispirms pacients piedzīvo strauju veselības pasliktināšanos – viņu pārņem smags drudzis. Onkologi to dēvē par cepšanos. Medicīniski pareizi to sauc par citokīnu izdales sindromu jeb citokīnu vētru, tā apzīmējot dabisku ķīmisku vielu izdalīšanos imūnsistēmas šūnās – šāda aktivizācija izraisa drudzi un citus simptomus.

Vētra var izraisīt šķidruma uzkrāšanos plaušās un bīstami zemu asinsspiedienu. Tieši tas gandrīz nonāvēja Emīliju. Temperatūra uzkāpa līdz 41 grādam. Viņa bija jāpieslēdz mākslīgās elpināšanas aparātam. Meitene zaudēja samaņu, un viss ķermenis piepampa līdz nepazīšanai. Palātā sāka ierasties tuvinieki un draugi, lai atvadītos no Emīlijas.

Tajā pašā laikā ārsti saskatīja ko citu: asins analīzes uzrādīja, ka viena citokīna – interleikīns-6 jeb IL-6 – koncentrācija bija palielinājusies tūkstoškārt. Ārsti neko tamlīdzīgu agrāk nebija redzējuši un domāja, ka tieši tas veicinājis veselības straujo pasliktināšanos.

Dakteris Džūns zināja, ka viens medikaments spēj samazināt IL-6 līmeni – viņa paša meita to lieto pret reimatisko artrītu. Emīlijas gadījumam līdzīgās situācijās šīs zāles vēl nebija lietotas, taču bija sajūta, ka īpaši vairs nav ko zaudēt. Meitenītes onkologs Stīvens Grups pieņēma gala lēmumu – lietosim zāles. Organisma reakcija, viņa vārdiem runājot, bija «neticama».

Jau pēc dažām stundām Emīlijas veselības stāvoklis sāka stabilizēties. Pēc nedēļas, tas ir, 2.maijā, kas bija viņas septītā dzimšanas diena, meitenīte pamodās no komas. Intensīvās terapijas nodaļas darbinieki nodziedāja Happy Birthday. 

Kad pēc agresīvā terapijas kursa bija sākusies slimības remisija, asins sistēmā aizvien bija atrodamas pārveidotās T šūnas, tiesa, mazākā koncentrācijā nekā slimības apkarošanas laikā. Ārsts Maikls Sadelēns, kas veic līdzīgus pētījumus Slouna un Keteringa institūtā Ņujorkā, atzīst: «Šīs T šūnas ir kā dzīvas zāles. Kad jūs izdzerat tableti, pēc kāda laika medikaments no organisma tiek izvadīts un ir jādzer nākamā tablete.» Savukārt pārveidotās T šūnas, «iespējams, ir jāievada tikai vienreiz, varbūt divreiz, varbūt trīsreiz».

Pētnieki no Pensilvānijas Universitātes stāsta, ka esot pārsteigti par lielo farmācijas kompāniju ieinteresētību, jo jaunu T šūnu doza katram pacientam ir jārada individuā-li – tas nekad nebūs tāds medikaments ar lielu komerciālu potenciālu kā viagra vai pret-holesterīna zāles, kuru vienā un tajā pašā kombinācijā var lietot miljoniem cilvēku.

Openo no Novartis norāda, ka attiecībā uz vēža zālēm viņi ir izvēlējušies citu ceļu, proti, meklēt ārstniecības metodes, kas var būtiski ietekmēt arī nelielu pacientu skaitu. Tādas zāles var ātrāk un efektīvāk reģistrēt, jo nav jāveic tik plaši klīniskie izmēģinājumi kā preparātiem, kuru tiešais labums ir mazāk iespaidīgs.

«Ekonomiskais modelis ir pilnīgi pieņemams,» saka Openo. Tiesa, šādas zāles mēdz būt ārkārtīgi dārgas. Viens piemērs ir Novartis medikaments Gleevec, kuru 2001.gadā reģistrēja paātrinātā veidā, jo izmēģinājumi norādīja uz efektīvu dažu leikēmijas formu un gremošanas trakta audzēju ārstēšanu. Terapijas kurss var maksāt pat līdz 5000 dolāriem mēnesī atkarībā no dozas lieluma.

Dakteris Džūns skaidro, ka T šūnu «ražošana» maksā aptuveni 20 000 dolāru vienam pacientam, kas patiesībā ir lētāk nekā kaula smadzeņu šūnu pārstādīšana. Ja procedūras kļūs arvien izplatītākas, saruks arī šīs izmaksas. Taču piebilst, ka «mūsu izmaksās neietilpst peļņas procenti, telpu amortizācijas izmaksas, citi klīniskās apkopes un izpētes izdevumi».

Ir būtiski uzsvērt, ka jaunā ārstēšanas metode ir tikai sākotnējā izpētes posmā un daudzi jautājumi aizvien ir neatbildēti. Paši pētnieki pagaidām nespēj līdz galam izskaidrot, kāpēc šī terapija vieniem pacientiem palīdz, bet citiem ne. Nav arī skaidrs, vai pacienta organismam pārveidotās T šūnas vēlāk varētu būt nepieciešamas atkal.

Jau tagad ir zināms vismaz viens mīnuss: jaunā terapijas metode iznīcina gan vēža skartās, gan arī veselās B šūnas, tādā veidā padarot pacientu neaizsargātu pret dažām infekcijām. Piemēram, Emīlijai un citiem pacientiem regulāri jāsaņem imūnglobulīns, lai pasargātos no citām slimībām. 

Tomēr mazajai meitenei tas ir nieks, salīdzinot ar to, ko viņai nācās pārciest pirms tam. Šoruden viņa atgriezās skolā, pelna labas atzīmes un izlasot 50 grāmatu mēnesī. Emīlija gan pasmīn, ka viņas mīļākie mācību priekšmeti ir pusdienas un starpbrīži.

«Taču beidzot viņa atkal ir bērns un var baudīt bērnību,» saka tēvs Toms Vaitheds.